據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局7月13日顯示的信息，先聲藥業(yè)(02096.HK)與G1 Therapeutics合作研發(fā)的化療全系骨髓保護(hù)創(chuàng)新藥科賽拉®(注射用鹽酸曲拉西利)已獲得批準(zhǔn)在中國(guó)上市，用于小細(xì)胞肺癌患者預(yù)防化療造成的骨髓抑制，該藥也填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)在化療引起毒副反應(yīng)前阻止或減輕骨髓抑制的空白。
前置性保護(hù)骨髓癌癥患者身體“減負(fù)”
化療作為一種傳統(tǒng)抗癌療法，是采用一些細(xì)胞毒藥殺滅快速分裂的腫瘤細(xì)胞，從而抑制乃至殺滅腫瘤。但與此同時(shí)，化療藥品的毒性也會(huì)波及人體正常細(xì)胞，從而引發(fā)一系列毒副反應(yīng)。
除了癌癥病人在化療期間經(jīng)常出現(xiàn)的脫發(fā)、惡心嘔吐等癥狀，化療副作用中最危險(xiǎn)的，還是對(duì)人體造血工廠——骨髓的損傷。
《抗腫瘤藥物引起骨髓抑制中西醫(yī)結(jié)合診治專家共識(shí)》顯示，80%以上化療藥物可導(dǎo)致骨髓抑制，64%的化療患者受到骨髓抑制影響。
所謂“骨髓抑制”，就是指骨髓造血干細(xì)胞和各種前體細(xì)胞活性出現(xiàn)下降的情況。
而骨髓抑制這一毒副反應(yīng)不僅會(huì)導(dǎo)致患者更容易出現(xiàn)感染等癥狀，嚴(yán)重的甚至?xí){患者生命。此外，還可能會(huì)導(dǎo)致化療減量或延遲給藥，直接影響治療效果。
為了中和化療后骨髓抑制帶來的血細(xì)胞下降，當(dāng)前臨床主要采用促進(jìn)血細(xì)胞再生的細(xì)胞因子類藥物進(jìn)行治療，俗稱“骨髓支持療法”。此類藥物的作用機(jī)理是，當(dāng)化療藥物對(duì)骨髓造成損傷后，該類藥物可促進(jìn)多種血細(xì)胞再生。
曲拉西利中國(guó)臨床研究牽頭人、吉林省腫瘤醫(yī)院院長(zhǎng)程穎介紹，細(xì)胞因子類藥物升高血細(xì)胞的效果不穩(wěn)定，患者長(zhǎng)期使用可造成骨髓耗竭，以及引發(fā)骨痛等新的不良反應(yīng)。臨床上一直期待有一款可以前置性保護(hù)骨髓，避免被化療藥物損傷，還能殺死癌細(xì)胞的療法。
根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)顯示的信息，科賽拉獲批適應(yīng)癥為用于接受含鉑類藥物聯(lián)合依托泊苷方案的廣泛期小細(xì)胞肺癌(ES-SCLC)患者中預(yù)防性給藥。簡(jiǎn)單來說，其主要作用就是預(yù)防化療引起的骨髓抑制，從而達(dá)到降低骨髓抑制毒副反應(yīng)發(fā)生率的目的。
程穎教授還介紹說，該藥的創(chuàng)新體現(xiàn)在對(duì)當(dāng)前熱門靶點(diǎn)CDK4/6的逆向開發(fā)，它通過抑制細(xì)胞周期開關(guān)——CDK4/6蛋白激酶的活性，將骨髓中的造血干細(xì)胞暫時(shí)阻滯在細(xì)胞周期的G1期，讓細(xì)胞暫時(shí)停止分裂，從而“躲過”化療藥物的殺傷，猶如在化療前讓骨髓干細(xì)胞穿上“防彈衣”。并且這種“防彈衣”是可逆的，等腫瘤細(xì)胞被殺死后，被曲拉西利這層“防彈衣”牢牢保護(hù)著的骨髓細(xì)胞，可復(fù)蘇進(jìn)行正常造血。
節(jié)省治療費(fèi)用醫(yī)療成本“減負(fù)”
根據(jù)曲拉西利在廣泛期小細(xì)胞肺癌(ES-SCLC)患者中進(jìn)行的三項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、含安慰劑對(duì)照的關(guān)鍵性臨床研究結(jié)果顯示：化療前給予靜脈輸注曲拉西利的患者，發(fā)生嚴(yán)重中性粒細(xì)胞減少和3/4級(jí)的血小板減少的比例均明顯低于安慰劑組，并且使用曲拉西利也明顯降低了粒細(xì)胞集落刺激因子(G-CSF)、紅細(xì)胞輸注等支持治療的應(yīng)用。
這就意味著，曲拉西利多系骨髓保護(hù)作用不僅可以降低骨髓抑制發(fā)生率，還可較大程度節(jié)約癌癥化療患者在傳統(tǒng)骨髓支持療法和輸血上的醫(yī)療成本。
據(jù)上海交大附屬胸科醫(yī)院一項(xiàng)研究顯示，我國(guó)肺癌患者人均化療4.5次，每次住院為處理I～Ⅳ度骨髓抑制而花費(fèi)的成本占整個(gè)化療直接成本的8.43%、18.37%、40.09%和46.62%。
另?yè)?jù)此前發(fā)表在《上海交通大學(xué)學(xué)報(bào)(醫(yī)學(xué)版)》的論文模型測(cè)算，中國(guó)每年280萬需化療患者，僅為化療毒副作用中骨髓抑制這一項(xiàng)，就要額外承擔(dān)超過350億元人民幣的治療成本。
可以說，在身體面臨毒副作用考驗(yàn)的同時(shí)，國(guó)內(nèi)數(shù)百萬化療患者家庭與國(guó)家醫(yī)保財(cái)政也為化療造成的副作用承擔(dān)了巨額經(jīng)濟(jì)成本。
曲拉西利中國(guó)聯(lián)合開發(fā)方先聲藥業(yè)集團(tuán)臨床負(fù)責(zé)人表示，化療患者因骨髓損傷造成的沉重負(fù)擔(dān)一直是該公司關(guān)注的問題。
“我們關(guān)注到中美癌癥患者都面臨沉重的化療副作用治療負(fù)擔(dān)，先聲藥業(yè)的BD部門于是優(yōu)先將目標(biāo)鎖定在該領(lǐng)域的全球最前沿科研成果上，從而發(fā)現(xiàn)了美國(guó)G1公司研發(fā)的曲拉西利?！毕嚷曀帢I(yè)上述負(fù)責(zé)人還介紹說，該藥此前在美國(guó)獲得FDA突破性療法認(rèn)定，該公司針對(duì)中國(guó)患者完成臨床開發(fā)后，也迅速獲得了中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局“優(yōu)先審評(píng)”。
先聲藥業(yè)執(zhí)行董事兼聯(lián)席首席執(zhí)行官唐任宏博士認(rèn)為，“這體現(xiàn)了中美兩國(guó)藥物監(jiān)管部門對(duì)癌癥化療領(lǐng)域創(chuàng)新療法的高度關(guān)注和支持，也給了我們巨大的信心，下一步，先聲藥業(yè)將聚焦資源，加速藥品落地，保障患者藥物可及性?！?/p>